Le associazioni dei pazienti sono organizzazioni indipendenti che prestano supporto fondamentale alle persone con malattia rara e ai suoi caregiver.

Le numerose attività che conducono agiscono su sfere differenti, complementari l’una all’altra e di grande rilievo per la condizione di vita del paziente e dei suoi affetti. Le associazioni dei pazienti fanno della condivisione un elemento fondante: la loro mission prevede, infatti, di porre a fattor comune esperienze, ma anche best practise, informazioni ed innovazioni legate alla specifica malattia di cui si occupano. Ciò garantisce al paziente di recepire importanti informazioni e sostegno. Infine, le associazioni dei pazienti trasmettono conoscenze ed informazioni approfondite oltre ad essere promotrici di iniziative di stimolo alla ricerca e ad azioni a sostegno del paziente.